“很好,準了。加油,好好干。”
衛康合上文件,快速簽名,然后遞給對面的唐缺。
不過,他想了想,又補充了幾句話。
“對了,最近公司的人工智能研發進展很大,你可以試試用來藥物篩選或者構建基因表達載體。”
唐缺點點頭,無聲離去。
他很快把任務都拆分開來,然后分配下去。
兩三個人組成一個小團隊,領到了屬于自己的工作。
整個生物實驗室,就如同上足馬力的齒輪一樣,動力澎湃地運轉起來。
他們要先重復兩種已知的路線,從而復刻出友商的藥物。
唐缺能預感到,這并不是輕松的任務,而是一場考驗。
如果被卡在這一步,那么就無法繼續下去,研究出三清自己的藥物了。
原因很明顯,友商的思路可以拿來用,但是藥物分子和病毒載體,都不能一樣,以免觸犯對方的專利保護。
否則的話,即使研發出相應的基因治療藥物,同樣會受困于知識產權,無法做到真正的國藥國造。
要繞開專利壁壘,找到屬于自己的藥物,很明顯需要對病毒學載體,基因組學有深入的了解,這屬于基礎科研的一部分,需要厚實的積累,不是想彎路超車就能馬上做到的。
這背后往往是生物學,病毒學和分子進化等交叉學科數十年的研究積淀。
他面色凝重,已經做好準備,要打一場持久攻堅戰。
然而一周過后,唐缺坐在辦公室,瞪著面前的兩個人,一臉不敢置信地脫口而出。
“什么?搞定了?”
足足看了十秒鐘,他才皺起眉頭:“你確定?”
對面正是文質彬彬,面容俊秀的蔣開,他是陳以清的校友,哈佛生物學博士,跟向高飛同期回國,在三清生物實驗室已經呆了大半年了,由于能力出眾而成為一名研發組長。
蔣開慢條斯理道:“是啊,諾華的Z藥分析工作已經做得差不多了,AVV9腺病毒載體也構建出來了,在電腦上的數據展示十分完美,細胞實驗也100契合。”
唐缺有些驚疑不定:“這么快的嗎?”
“這其中用到了公司新的AI軟件來進行病毒載體的構建,和其受體的相互作用的研究,因此進展異常快速。等到樣品制作出來,我們會盡快進行動物實驗做進一步的效果驗證。”
他旁邊還站著另一個人,是位中等身材的圓潤男子,趕忙點頭附和:“確實,我們這邊的小分子藥物進展也異常順利,分析了藥物靶點后,很快復制出相關藥物,提高了mRNA的剪切,同樣也是正在進行動物實驗。”
唐缺摸了摸下巴上的胡茬,陷入沉思。
半響,他揮揮手,讓對面兩人離開。
而他則專注地看起了相關的數據和資料。
過了好久,他才長長呼出一口氣:“果然已經完成了。這速度遠遠超出預期。我還以為至少要兩三個月才會有所進展呢。”
“看來這個新推出的AI軟件還挺好用的。”他打開桌面上名叫AICell的軟件,登陸了進去。
軟件功能很強大,不但有完整的人類基因數據庫,還能夠像設計零件一樣設計基因組,插入各種堿基對,同時還會有各種基因的功能提示。
也可以使用氨基酸組件來設計蛋白質,然后模擬在人體中的功能實現,更可以拆分為一個個化學分子。
還能模擬人體各種細胞,器官,以及神經系統的三維模型,甚至能模仿之間的互動,完美再現了整個人體的運轉和構造。
總之,他想得到的,想不到的功能,這里面都有。
唐缺忍不住嘖嘖驚嘆起來。
“牛逼!”
“這樣看來,既然進度極大地提前,那就可以繼續下一步了。”
“復制的藥物沒有必要進行臨床,只要動物實驗能夠顯示效果就行。”
“重要的還是研發我們自己的藥物,那么首先就是病毒載體的選擇問題。”
基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分,在病毒載體選擇上,目前較為常見的有腺病毒載體,慢病毒載體,逆轉錄病毒載體三種選擇,各有優劣。
慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組,而且可有效地感染神經元細胞,肝細胞,心肌細胞,腫瘤細胞,內皮細胞,干細胞等多種類型的細胞,從而達到良好的的基因治療效果。
患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物,就能徹底修改致病的基因突變,從而完全治愈疾病,變成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因,同時也引發對于其在致癌性和基因組安全等方面的憂慮。
腺相關病毒AAV的優缺點也是比較明確,例如其基因組結構較簡單,幾乎沒有致病性,進行改造的門檻和用于治療的顧慮都易于克服,而且一般認為它不會整合入基因組。
這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品,但其總體載量有限,導致引入的功能元件較少,而且長期來看,也有一絲致癌風險。
逆轉錄病毒同樣整合在宿主基因組,但它只能感染分裂期細胞,而且容量有限,使用范圍比較狹窄。
因此,最終的選擇將在慢病毒和腺病毒之間決出。
“慢病毒還是腺病毒?慢病毒還是腺病毒?”
“一個安全表達,一個長期有效。”
“真的很難做出選擇啊!”
這兩個念頭在唐缺腦中不斷反復回響,他需要做出決定,選擇既定的病毒載體,才能繼續下面的研發。
“是要一勞永逸還是怎樣?”
“要不要瘋一下,選擇最永久的解決方案?”
“決定了,反正研發速度這么快,多出了不少的時間,就先研究慢病毒載體吧。”
“我們設計載體的時候,要好好設計基因組,在其中加入絕緣子序列和調控序列進行優化,同時也要改良包裝的質粒,以增加安全性。”
“先在AICell中進行深度模擬,要充分了解到所有的數據,再進行樣品制造,用在動物身上做實驗,一定要保證安全性為先。”
“不過,如果實在有致癌風險,起碼癌癥還是能夠治療的,價格也不算太貴,比起1400萬的SMA治療費用,倒不是那么讓人絕望。”
“如果這條路線不太順利,那就跟著諾華后面繼續腺病毒載體的研究,只要采用不同的血清類型就行,我記得諾華是AVV9型,我們完全可以用AVV8或者其他。”
他做好決定以后,就埋頭在桌前工作起來。
要把任務一個個列出來,分給團隊去做。
然后根據不同的進展進行調整。
還好,現在大部分前期工作都可以在軟件上完成了,這將大大降低工作量。
到時候只要做細胞實驗進行驗證就行了。