海市，華山醫院神經內科。
“篤篤篤！”鄭佳敏定了定神，帶著女兒敲門而入。
“是你啊，甜甜的藥吃完了？”里面的醫生認識她，當即笑著打了個招呼。
“嗯，劉醫生您好，”鄭佳敏點點頭，將手上的病例遞過去，臉上露出笑容。
“今天是您值班啊，這是孩子的病例，麻煩您再開一個療程的藥。”
說話間，她坐在椅子上，將女兒抱在腿上。
這是一個6歲左右的女孩，扎著兩個小辮子，正好奇地東張西望。
劉醫生一邊看著檢查報告，一邊問道：“孩子最近病情有所緩解嗎？發作頻率怎么樣？還發燒嗎？”
鄭佳敏回憶著孩子的情況，緩緩說道：“還可以，這幾年病情已經有所緩解了，除了發燒的時候要格外注意，其他時候都挺正常的。”
“目前大概是每個月會發作個一兩次，一般來說不是很嚴重，打一針安定就能緩過來。比起四年前剛發作那會，已經好太多了。”
劉醫生點點頭：“這個嬰兒難治性癲癇啊，確實很麻煩，平時千萬不能有絲毫松懈，萬一發作嚴重的話，要及時送ICU搶救。”
“嗯嗯，我知道的，平時我都注意著，不能給孩子吃撐，也不能讓她過于興奮，要好好睡覺，不能便秘。巧克力，咖啡，什么的，都不能給她吃，否則就完蛋了。”
鄭佳敏認真地回答道：“除了這個，我平時有空就會在網上看看資料，這個什么Dravet綜合癥，我都記得呢，據說目前沒有特效藥，只能吃一些藥物緩解癥狀，減緩發作頻率，治愈不了。”
“時間久了，這些藥還會出現耐藥性，所以我給她吃藥小心著呢，不求有功但求無過，不追求徹底不發作，一個月發作一兩次的頻率也能接受的。”
說到這里，她突然想起來什么似的，滿懷期待地問道：“上次我托您打聽的那個咪達唑侖鼻噴霧劑，現在引進國內了嗎？”
劉醫生扶了扶眼鏡，沉吟道：“咪達唑侖啊，我記得是7年前就在國外上市了，屬于市場上第一個能以鼻噴方式中止癲癇狀態的藥物，這兩年好像有消息說要進入國內，風聲一時搞得很大，但是最近據說已經放棄了。”
“啊？為什么？”鄭佳敏一臉急切地問道。
劉醫生解釋道：“原因是這樣的，這個藥在國外獲批了孤兒藥資格，但是它的適應癥為癲癇持續狀態或連續多次發作，而非Dravet綜合癥，所以不符合國內的121種罕見病。”
“你也知道，癲癇是一種普遍的神經系統疾病，不屬于罕見病，所以這個藥就沒辦法按照罕見病治療藥物的標準引進國內，也無法享受國家的快速引進，免臨床上市等一系列優惠政策。”
“如果這個藥要按照癲癇用藥引進國內，就還需要再做臨床試驗，投入激增，企業沒辦法承擔，所以就放棄了。”
“怎么會這樣？”鄭佳敏臉上又是傷心，又是失望。
她本來對這個藥物很期待，以為引進國內已經是板上釘釘的事情，想著上市以后起碼算一種對癥藥物，能夠極大緩解女兒的病情。
萬萬沒想到，竟然會是這樣一種結果。
不過她對藥企也沒什么埋怨，能夠理解人家想要賺錢的心思。
既然研發出一款新藥，肯定是要按照病人最多的病癥注冊，這樣才能賣出更多的藥，不可能反而按照孤兒藥這種罕見病注冊。
可這樣一來，就沒辦法享受罕見病的各種便利政策，省去臨床試驗的成本了。
只能說有得必有失，各有各的難處。
“唉，要是國內也有能夠對癥的藥物就好了，就不用苦苦尋覓進口藥而不得。”
這樣的想法在腦海中浮現，她不禁沮喪不已：“罕見病還是重視得不夠，國內只有三清在做這方面的仿制藥，可三清一家也做不過來。”
“我再給你開兩盒氯巴占吧。”劉醫生開口道。
鄭佳敏回過神來，點點頭。
劉醫生斟酌著問道：“還是三清的藥嗎？最近也有幾家國產廠家在做氯巴占仿制藥，藥效都不錯，價格更便宜，性價比很高……”
鄭佳敏打斷他，語氣堅定地說道：“沒事，就開三清的氯巴占吧，它家藥效果好，孩子吃慣了，別家的藥我不放心。”
劉醫生笑了笑，沒再說話，刷刷開好了藥。
鄭佳敏帶著女兒取了藥，打了個車回家。
坐在車上，看著窗外熟悉的街景，她忽然悲從中來，鼻頭一酸，兩行熱淚從眼角流了下來。
從女兒第一次癲癇發作到現在，已經五年了，她清楚地記得，那是一個周六的早晨，丈夫抱著孩子，陽光從窗外照進來，把房間烘得很暖和。
孩子可能是熱到了，雙手不受控制地舉了起來，眼神變得呆滯，眼睛也開始往一邊傾斜，大聲喊她也沒有反應。
這次癲癇持續了15分鐘，他們一開始還手足無措，不知道該怎么辦。
眼見女兒粉紅色的嘴唇慢慢地開始變紫，又變得灰白，始終沒有緩解，才驚慌著打車去了醫院，住進了ICU。
出院一周后，女兒再次因為發熱抽搐被送進醫院，這次確診了Dravet綜合癥，一種SCN1A基因突變導致的兒童罕見病。
他們夫妻倆能在海市這樣的一線城市定居，算是高知分子，但對于這樣的結果，也是一臉懵逼。
Dravet綜合癥？從未聽說過。
但基因突變導致的兒童難治性癲癇，他們聽懂了。
鄭佳敏至今仍然印象深刻，那天，臨下班時，她接到基因公司的電話，正式確認女兒的病癥，當時就覺得胸口一陣發悶，喘不上氣來，整個人都不行了。
因為怕老人擔心，她不敢告訴家里人，跟丈夫兩人找了個下樓散步的借口，在小區里繞著走了一圈又一圈，遲遲無法接受女兒得了絕癥這一真相。
走了一晚上，回去的時候，經過一個小花園，看到一道從里面鎖住的鐵門。
兩人站在鐵門前，覺得整個世界就像這個花園一樣，被鐵門徹底鎖住了，心情瞬間就崩潰了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。
后來，足足花了半年的時間，兩人才平靜地接受了現實，開始查看大量相關文獻，才發現其實沒有那么恐怖。
患有Dravet綜合征的孩子，嬰兒時期進出ICU的很多，還可能隨時面臨癱瘓和猝死。
2歲以后會緩解很多，危險性大大降低。
但癲癇的發作沒法控制，她和丈夫也不知道下一次發作會是什么時候，會持續多長時間，可能是幾分鐘，也可能是三四十分鐘，甚至一個小時，每一次都讓他們膽戰心驚。
現在女兒雖然還是ICU的常客，但兩人已經能夠坦然面對，沒那么焦慮了。
唯一讓他們擔憂的就是，沒有特效藥，只能服用常規抗癲癇藥物，不但無法治愈病情，就連癲癇發作也不能控制。
從某種程度上來說，也算是一種絕癥。
所以，除了時刻關注其他的藥物，為未來做好打算，她也不知道該做什么，只能聽天由命。
這5年，對于她這個小家庭來說，生活就如同一張廢紙，皺紋滿面，卻又無從說起。
癲癇猶如一個大漩渦，將其裹挾，讓她的世界里，那一扇小門，關得緊緊地，不透一絲光。
華山醫院離家比較遠，她腦中思緒萬千，不知不覺中一股倦意涌來，漸漸陷入沉睡。
突然，嗡嗡嗡的震動聲將她喚醒。
一看，竟然是劉醫生的來電，當初住院的時候，記下了他的電話，問過一些病情方面的事。
“喂，劉醫生，伱好，什么事啊。”鄭佳敏強打精神，語氣含混地問道。
“甜甜媽是吧，有個好消息要告訴你，Dravet綜合征有新的基因藥物了。”電話里，劉醫生的聲音很興奮。
“什么？”鄭佳敏簡直不敢相信自己的耳朵。
劉醫生也非常激動，喋喋不休地解釋道。
“呵呵，我也是才知道的，三清集團新研發了一種抗癲癇的基因藥物，在我們醫院剛開始臨床試驗，但其他醫院已經有一些患者接受了治療，反饋過來的療效相當好。”
“接受過這種基因治療的患兒，自發性癲癇發作平均減少了約80，其中一些患兒甚至徹底不再有癲癇發作了，并且這種療法對于小孩的認知鞥能力，沒有任何負面影響。”
“由于這種藥物，起效方式是讓異常的神經元細胞興奮性降低，從而恢復正常，而不是針對特定的疾病，因此對癲癇類疾病具有相當的普適性，同時還能夠解決患者的耐藥性困擾。”
“我看到了臨床一期，二期的實驗報告，數據顯示，所有患者的癲癇發作都得到了緩解，緩解程度非常令人驚嘆。”
“這種基因治療，雖然無法徹底解決SCN1A基因突變問題，但對Dravet綜合征來說，應該是唯一的治療方案了。”
“你家甜甜如果想參加的話，就趕緊來醫院報名吧。”
“太好了，我馬上來。”鄭佳敏激動得聲音都顫抖了。
三清集團的基因藥物非常出名，可謂是如雷貫耳，女兒本來就是基因突變導致的疾病，從這個方向來進行基因治療，一聽就很有希望。
她掛斷電話，擦去眼角隱隱的淚痕，急切地拍打著前座的背椅。
“師傅，我要換地址，麻煩你給我再開回去。”
“對，就是上車的地方，華山醫院。”
的士師傅也聽到了對話，知道治病要緊，二話不說，在前面路口一個掉頭，往來路疾速馳去。
鄭佳敏坐在后面，將一臉懵懂的女兒緊緊抱在懷里，含笑看向窗外。
這一次，想到女兒的病情，她心里沒有沮喪，沒有失望，而是充滿了希望。
心里那扇門，似乎不再緊閉，而是開了很大的一條縫。
陽光傾瀉進來，春光無限，希望也無限。
昆市，三清總部。
衛康將身體往后一靠，舒展著四肢，長長吐出一口氣。
看了一下午的項目資料，他腦子有些昏沉，不過總體來說，各項目進展喜人。
“呼，今年進臨床的藥物有些多，除了降糖藥，消炎藥，哮喘藥這些常規藥物，在泌尿領域出了一款王牌藥物，各項臨床反饋都非常樂觀。”
“還有去年研發的幾款精神類藥物，也都進入了臨床三期，精神藥物臨床周期長，一年多能有這個進度，已經相當不錯了。”
“基因實驗室又出了一個王炸，抗癲癇的基因藥物，效果驚人，足以填補該領域多項空白，市場前景廣大。”
“癲癇這項疾病，主要發作人群為兒童和老年患者，全國有數百萬人，如果真的能順利上市，對廣大患者來說是最大的福音。”
“除此以外，還有兩款抗抑郁和抗焦慮的改良新藥，對常見一線藥物的晶型和分子式進行了改進，加入了一些新的輔劑。”
“跟同類藥物相比，藥效倒是其次，提升不算太大，主要是不良反應大大減少，從臨床試驗看來，患者的反響都還不錯。”
“目前看來，所有新藥中，最亮眼的就是這三款了，分別是治療慢性腎衰竭的藥物，治療癲癇的基因藥物，以及治療社交恐懼癥的藥物。”
“全都是該領域的創新型藥物，目前還未有同類新藥正式上市，可以加大力度推進，盡快搶占市場。”
“其他廠家有相關的研發項目，但是效果沒有三清的好，也是處于臨床階段，只要我們搶到，就能形成先手優勢。”
“呵呵，三清精神類藥物領域再次拔得頭籌，走在了前列，真是可喜可賀。”
衛康想著新藥項目的臨床實驗報告，不由欣慰地笑了。
隨即，他目光看向最后一款新藥，對于這款新藥，他在開發政策上，有一些想法，遲遲無法拿定主意。
“剩下這款抗氧化藥物，同樣前途遠大。”
“抗氧化是一個非常火熱的概念，跟抗衰老聯系在一起，可謂是熱火烹油，廣受追捧。”
“任何東西，不管是藥物也好，化妝品也好，食物也好，只要跟抗衰老聯系在一起，就沒有不賺錢的。”
“人們對延緩衰老的渴望之情，數千年來都未曾有絲毫減弱。”
“這是難得的一個上下通吃的領域。”
“只不過抗衰老的話，臨床試驗的周期就更久了。”
“一般來說，延緩衰老的藥物，是最適合做成保健產品的。
“但是藥三分毒，任何藥物都是雙刃劍，這其中的度，很難把握，最好還是成為處方藥，讓醫生來把關。”
“否則萬一有老人買回去亂吃，吃出毛病來，公司的口碑還要不要了。”
(本章完)
